Jotkut vakavimmista lääketieteellisistä ongelmista johtuvat geeneistä, jotka eivät tuota tarvittavaa proteiinia tai tuottavat puutteellisen version. Tutkijat ovat ymmärtäneet neljännesvuosisadan ajan, että tällaisten olosuhteiden pitäisi olla mahdollista parantaa korvaamalla vialliset geenit oikein toimivilla. He ovat oppineet, kuinka löytää kyseiset geenit terveistä soluista ja leikata ne pitemmistä DNA-osista. He ovat oppineet kuinka "hyvät" geenit viedään viruksiin, jotka toimivat vektoreina; "viruksen koko tarkoitus on insertoida sen DNA soluun."
Ainakin toistaiseksi tutkijat eivät ole kuitenkaan pystyneet käyttämään geeniterapiaa sairauden pysyvään parantamiseen. Koko asia osoittautuu paljon monimutkaisemmaksi kuin ensin ajateltiin. Ja koko ponnistelu kärsi vakavasta takaiskuista, kun teini-ikäinen potilas kuoli geeniterapiakokeen aikana - ilmeisesti viruksesta, ei tuodusta geenistä. Itse asiassa Theodore Friedmann, edelläkävijä, joka on kirjoittanut vilja-asiakirjan vuonna 1972, ei käytä ilmausta "geeniterapia, " mieluummin "geeninsiirtoa" sen sijaan kuvaamaan nykyisen tutkimuksen tilaa.
Viime aikoina Ranskan ja Yhdysvaltojen tutkijaryhmät ovat ilmoittaneet pienistä menestyksistä. Ensimmäisessä ryhmässä korjattiin immuunipuutos kahdella imeväisellä. Toisessa tutkijat injektoivat tarvittavan geenin kantavat virukset kolmelle hemofiliaa sairastavalle henkilölle. Vuotta myöhemmin kaksi heistä tuotti verihyytymistekijää, josta hemofiliaista puuttuu.
Periaatteessa geeniterapialla on potentiaalia tehdä enemmän kuin parantaa sairauksia, joihin liittyy viallisia geenejä. Harkitse potilaita, joilla on sepelvaltimotauti - tila, jossa verisuonet tukkeutuvat osittain siten, että tukkeista alavirtaan jäävä kudos ei saa tarpeeksi verta ja siten riittävästi happea. Tällaisissa tapauksissa elin tuottaa luonnollisesti enemmän verisuonia, jotta saadaan aikaan niin kutsuttu vakuusverenkierto. Mutta usein keho ei voi pysyä mukana, ja happea nälkäiset solut tuottavat anginaa kutsutaan kipua. Lisäämällä kehoon angiogeenistä kasvutekijää tuottavia geenejä, kollageenin kiertoa voidaan nopeuttaa ja lisätä.
Tällaisesta parannuksesta on kuitenkin helppo siirtyä geenien käyttöönottoon, jotka parantavat täysin tervettä vartaloa. Yhtäkkiä olemme lähellä eugeniikkaa, diskreditoitua tiedettä (natsit olivat suuria uskovia) rodun parantamisesta - omaamme.
Geeniterapialla on valtava potentiaali, ja tutkijat siirtyvät joka päivä lähemmäksi sitä, että se menestyy potilaiden kanssa. Se on hieno päivä monille ihmisille.
