Alzheimerin tauti vaurioittaa aivokudosta monin tavoin, mutta yksi tärkeimmistä näyttää olevan ”plakkien muodostuminen”. Talletukset sisältävät beeta-amyloidiksi kutsuttua proteiinia. Normaalisti beeta-amyloidi tuotetaan ja poistetaan sitten enemmän tai vähemmän vakiona, mutta ei henkilöillä, joilla on Alzheimerin tauti.
Beeta-amyloidi poistetaan normaalisti aivoista apolipoproteiini-nimisen molekyylin avulla. Yksi tämän molekyylin versio, ApoE, lisää ihmisen Alzheimerin riskiä ja näyttää olevan liittyneenä beeta-amyloidin kertymiseen.
Samaan aikaan on beksaroteenia, kemikaalia, jota käytetään syövän hoidossa (virallisesti ihon T-solulymfoomaan, mutta epävirallisesti joihinkin muihin syöpiin). Case Western Reserve -yliopiston lääketieteellisen korkeakoulun tutkijat käyttivät beksaroteenia hiirillä, joilla on ihmisen Alzheimerin kaltainen tila muuttaakseen ApoE: n ja beeta-amyloidin välistä suhdetta. Lääke aiheutti plakkien poistumisen suurimmasta osasta hermokudosta. Hiirien käyttäytyminen oppimisessa ja muisti- tehtävissä muuttui myös tavalla, joka osoitti, että Alzheimerin kaltaisen tilan vaikutukset olivat ainakin osittain päinvastaiset. Vain 72 tuntia hoidettua beksaroteenihoitoa "paransi" suuntautunut väärin pesimiskäyttäytymiseen ja aiheuttanut parannusta muissa tehtävissä. Hajuaisti parani joillakin hiirillä yhdeksän päivän aikana.
On syitä olla erittäin myönteisiä tuloksessa, mutta myös syitä olla erittäin varovaisia. Varovaisuuden syitä ovat:
- Hiiret eivät ole ihmisiä, joten aivojen kemiassa voi olla tärkeitä, mutta hienoisia eroja, jotka saavat tämän hoidon toimimaan samalla tavalla ihmisissä.
- Vaikka hiiret paransivat käyttäytymistä, hiiren ja ihmisen "dementian" muotoja on vaikea sovittaa yhteen, joten meidän on oltava varovaisia tulkittaessa hiirien parantamisen merkitystä.
- Sikäli kuin voin kertoa, tämän hoidon vaikutukset voivat olla vain lyhytaikaisia. Vaikka beksaroteenia on käytetty laajasti ihmisissä, ihmisen Alzheimerin torjuntaan tarvittava annos ja hoitomenetelmä voivat olla hyvin erilaisia. Se voi olla jopa vaarallinen tai epätodennäköinen.
- ApoE: n vaikutus Alzheimerin tautiin on vain yksi osa tautia. Voi olla, että tutkimukseen perustuvan hoidon paras tapaus olisi vain osittainen parannus tai vain joillekin henkilöille.
Syitä olla optimistisia ovat:
- Hiirissä nähty tulos oli dramaattinen ja nopea. Puolet plakkista poistettiin 72 tunnissa, ja pitkällä aikavälillä 75% poistettiin.
- Beksaroteeni on lääke, jonka FDA on jo hyväksynyt käytettäväksi (muilla hoitoalueilla), joten lääkkeen tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimisprosessi on paljon edistyneempi kuin jos se olisi joku kemikaali, jota ei olisi aiemmin käytetty ihmisille.
- Vaikka käy ilmi, että tätä lääkettä ei voida käyttää ihmisissä tämän tilan hoitamiseen, tällainen tulos osoittaa vahvasti tietä jatkotutkimukselle samanlaisten hoitojen kehittämiseksi.
Tutkijat ovat optimistisia. Tutkimuksen ensimmäinen kirjoittaja Paige Cramer totesi lehdistötiedotteessa: ”Tämä on ennennäkemätön havainto. Aikaisemmin Alzheimerin taudin paras olemassa oleva hoito hiirillä vaati useita kuukausia plakin vähentämiseksi aivoissa. Tutkimusryhmän johtaja Gary Landreth toteaa, että ”tämä on erityisen jännittävä ja palkitseva tutkimus havaitsemiemme uuden tieteen ja Alzheimerin taudin hoidon mahdollisen lupauksen takia. Meidän on oltava selkeitä; lääke toimii melko hyvin taudin hiirimalleissa. Seuraava tavoitteemme on varmistaa, toimiiko se samalla tavalla ihmisissä. Olemme kääntymässä varhaisessa vaiheessa tämän perustieteen havainnon hoitoon. ”
Paljon sairauksiin liittyvää tutkimusta näyttää olevan ilmoitettu lehdistötiedotteissa ja muualla enemmän kuin ansaitsee optimismi, mutta mielestäni tässä tapauksessa uusi tutkimus liittyy läheisemmin potentiaaliseen hoitoon kuin usein. Pidä silmällä tätä tarinaa!
Cramer, Paige E. John R. Cirrito, Daniel W. Wesson, CY Daniel Lee, J. Colleen Karlo, Adriana E. Zinn, Brad T.
Casali, Jessica L. Restivo, Whitney D. Goebel, Michael J. James, Kurt R. Brunden, Donald A. Wilson, Gary E. Landreth. (2012). ApoE: n ohjaamat lääkkeet puhdistavat nopeasti β-amyloidi- ja käänteiset alijäämät AD: ssä
Hiirimallit. Tiede . Science Express 9. helmikuuta 2012. DOI: 10.1126 / science.1217697