Sichuanin provinssissa Chengdussa sijaitsevan Länsi-Kiinan sairaalan tutkijat ovat ensimmäistä kertaa injektoineet potilaalle soluja, joita on muokattu CRISPR-Cas9-geeninmuokkaustekniikan avulla, raportoi David Cyranoski Naturessa . Se on varhainen askel geenien muokkaamisen uudelle ajalle, joka lupaa mullistaa terveyden, maatalouden, luonnonsuojelun ja muut biologian alat.
Asiaan liittyvä sisältö
- Alkioiden geenimuokkaus antaa käsityksen ihmisen perusbiologiasta
CRISPR on geeninmuokkaustekniikka, joka on johdettu luonnollisista immuunijärjestelmistä, joita löytyy monista bakteereista, kirjoittaa Sarah Zhang Gizmodolle . Nämä lajit pitävät genomissaan "roistovaltion galleriaa" virus-DNA: sta, jotta he voivat tunnistaa sen, jos se tunkeutuu heidän soluihinsa. Jos virus-DNA havaitaan, bakteerit lähettävät CRISPR-assosioituneita (alias Cas) entsyymejä, jotka voivat löytää tunkeutuvan viruksen DNA: n ja tarkkaan purkaa sen.
Tutkijat ymmärsivät, että jos he voisivat näyttää Cas-proteiineja siivu kohde-DNA: ta, entsyymit partioisivat perimää, katkaiseen nuo koodin bitit. Tämä nerokas menetelmä antoi heidän kaapata järjestelmä muokataksesi geenejä tarkasti. Bakteerit, joilla on tehokkain geneettinen koodauslaite, ovat itse asiassa Streptococcus pyogenes, joka aiheuttaa strep kurkkua. Tutkijat työskentelevät nyt CRISPR-Cas9-tekniikan kanssa yrittääkseen leikata pois geenisekvenssejä, jotka aiheuttavat geneettiset sairaudet, ja jopa käyttivät sitä äskettäin näkökyvyn osittaiseen palauttamiseen sokeissa eläimissä.
Tässä viimeisimmässä hakemuksessa Sichuanin yliopiston onkologi Lu You ja hänen tiiminsä erottivat tietyn syöpää torjuvien T-solujen sarjan potilaalta, jolla oli aggressiivinen keuhkosyövän muoto. Näiden immuunisolujen tulisi hyökätä epänormaaliin soluihin, kuten syöpäkasvaimissa, mutta ne eivät aina toimi. Jotkut syöpäkasvaimet hyödyntävät T-solujen PD-1-reseptoria, joka sammuttaa immuunivasteen. Joten tutkijat levittivät PD-1-proteiineja koodaavan DNA-alueen CRISPR-Cas9-järjestelmää käyttämällä ja viljelivät näitä modifioituja T-soluja ennen niiden uudelleeninjektointia takaisin sairaalle potilaalle.
Toivomme, että poistamalla PD-1-proteiinien geneettisen koodin, T-solut hyökkäävät estämättä syöpää.
Ensimmäinen injektio sujui sujuvasti ja potilas saa toisen annoksen, mutta potilaan luottamuksellisuus rajoittaa tutkijoiden tarjoaman tiedon määrää, raportoi Cyranoski. Kymmenelle muulle potilaalle suoritetaan samanlainen hoito, joka saa kaksi tai neljä injektiota, ja heitä seurataan sitten kuuden kuukauden ajan.
Immunoterapiaa Pennsylvanian yliopistossa tutkivan Carl Junein mukaan tämä tutkimus todennäköisesti kannustaa terveelliseen kilpailuun. "Mielestäni tämä laukaisee" Sputnik 2.0: n ", Biolääketieteen kaksintaistelun Kiinan ja Yhdysvaltojen välisestä edistymisestä, mikä on tärkeää, koska kilpailu yleensä parantaa lopputuotetta", hän kertoo Cyranoski.
Tracy Staedter at Seeker kertoo, että kesäkuun laboratorio on tällä hetkellä Yhdysvalloissa ainoa, jolla on FDA: n hyväksyntä käyttää CRISPR-tekniikoita ihmisille tarkoitettuihin T-soluihin.
Mutta Yhdysvaltain tutkijat etenevät tarkoituksella hitaasti CRISPR: n rintamalla, Staedter raportoi. Vuonna 2015 Pekingin tutkijat käyttivät CRISPR: ää ihmisen alkion genomin modifiointiin, vaikka he eivät antaneet sen kehittyä. Tämä johti kiivaaseen keskusteluun syntyvän tekniikan käyttämisen etiikasta ihmisissä ja sai kansalliset terveysinstituutit perustamaan neuvoa-antavan komitean valvomaan CRISPR: n käyttöä ihmisissä koskevia ehdotuksia.
