Pitäisikö ihmisten antaa muuttaa omaa geneettistä koodiaan? Tämä kysymys on täynnä kiistanalaisia - etenkin CRISPR-Cas9: n, tekniikan, joka voi muokata genomeja, kehittämisen jälkeen. Nyt kansalliset terveyslaitokset ovat hyväksyneet ensimmäisen CRISPR-kliinisen tutkimuksen Yhdysvalloissa, kirjoittaa Sara Reardon for Nature News.
Asiaan liittyvä sisältö
- In vitro -hedelmöitys oli yhtä kiistanalainen kuin geeninkäsittely
- Alkioiden geenimuokkaus antaa käsityksen ihmisen perusbiologiasta
Pennsylvanian yliopiston tutkijat tekevät vuoden loppuun mennessä tutkimuksen, jossa testataan, onko tekniikka turvallista ihmisille, Reardon raportoi. Se on ensimmäinen kerta, kun CRISPRiä käytetään ihmisen geeneissä Yhdysvalloissa, ja se seuraa sen hyväksyntää Iso-Britannian kaltaisissa maissa. NIH: n rekombinantti-DNA: n neuvoa-antava komitea, joka tarjoaa eettistä ja tutkimusvalvontaa virastolle, tarkasteli ja hyväksyi ehdotuksen.
CRISPR, joka tunnetaan myös pidemmältä nimeltään Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, antaa tutkijoiden kytkeä geenit päälle ja pois ja jopa vaihtaa DNA: n osia. Tätä tutkimusta rahoittaa Parkerin syöpäimmunoterapiainstituutti, jonka Facebookin entinen presidentti Sean Parker perusti aiemmin tänä vuonna 250 miljoonan dollarin sijoituksella.
Tutkimus kohdistuu ihmisen T-soluihin, eräänlaisiin valkosoluihin, jotka ovat tärkeä osa immuunijärjestelmää, joka torjuu tartuntoja ja tauteja. T-solut eivät hallitse vain immuunivasteita; ne voivat myös metsästää ja tappaa syöpäsoluja. Tässä tapauksessa, sanoo Reardon, tutkijat lisäävät ja muokkaavat geenejä T-soluihin ja laittavat ne sitten takaisin potilaiden vereen tavoitteena muuttaa solut vielä paremmiksi syövän torjuntakoneiksi.
Tutkijat suunnittelevat tämän tekemällä muokkaamalla geenejä T-solujen havaitsemiseksi ja kohdistamiseksi syöpäsoluihin. Samalla poistetaan myös geeni, joka antaa syöpäsoluille mahdollisuuden havaita ja hyökätä niihin vastineeksi. He aikovat myös poistaa proteiinin, joka voisi estää syöpätaistelua, Reardon raportoi. Nämä T-solujen muokkaukset toivottavasti varmistavat CRISPR: n turvallisuuden ja parantavat olemassa olevia syöpähoitoja.
Hyväksyntä tulee jonkin verran odotettua nopeammin: Kuten Antonio Regalado kirjoittaa MIT Technology Review -yritykselle, Editas-nimisen yrityksen, joka aikoo hoitaa sokeutta CRISPR: n avulla, ajateltiin pitkään olevan ensimmäinen, joka saisi hyväksynnän. Mutta se ei tullut ilman kiistoja.
Arviointilautakunnan jäsenillä oli huolta siitä, että sekä Pennsylvanian yliopistolla että tutkimuksen päätutkijalla on omia patentteja ja yrityksiä, jotka voivat hyötyä äskettäin hyväksytystä testistä, Jocelyn Kaiser kirjoittaa Science Magazine -lehtelle . Hallituksen jäsenet ilmaisivat myös huolensa UPennin perinnöstä geeniterapian suhteen. Jesse Gelsinger-niminen nuori mies kuoli vuonna 1999 osallistuessaan UPenn-tutkijoiden johtamaan tutkimukseen. Hänen kuolemansa tapahtui vain neljä päivää sen jälkeen, kun hän sai injektion korjaavista geeneistä, joiden tarkoituksena oli hoitaa vauvojen löydetty aineenvaihduntahäiriön tappava muoto.
CRISPR: n RDAC-hyväksyntä on vain ensimmäinen este, joka kohtaa niitä, jotka haluavat käyttää tekniikkaa ihmisen geenien muokkaamiseen Yhdysvalloissa, kirjoittaa Kaiser. Nyt tutkijoiden on odotettava etiikkalautakunnan ja FDA: n hyväksyntöjä. Mutta paremmiksi tai huonommiksi näyttää siltä, että CRISPR on pian enemmän tosiasia kuin fantasia Yhdysvalloissa. Kysymystä ei enää pitäisi olla eikä edes jos, mutta milloin.
