Elintarvike- ja lääkevirasto on allekirjoittanut Yhdysvaltojen ensimmäisen hyväksytyn geeniterapiahoidon, joka puhdistaa maan uuden lääketieteen.
"Olemme siirtymässä lääketieteellisten innovaatioiden uudelle etäisyydelle, jolla on kyky ohjelmoida potilaan omat solut uudelleen tappavan syövän kimppuun", FDA: n komissaari Scott Gottlieb toteaa lausunnossaan. "Uudet tekniikat, kuten geeni- ja soluterapiat, tarjoavat mahdollisuuden muuttaa lääkettä ja luoda käännekohta kykyynmme hoitaa ja jopa parantaa monia hoitamattomia sairauksia."
"Historiallinen toiminta", kuten FDA kutsui sitä, hyväksyy lääkeyrityksen Novartisin hoidon nuorten akuutin lymfoblastisen leukemian hoidosta, raportoi Jocelyn Kaiser Science- lehdelle. Hoitoa varten immuuni-T-solut otetaan ihmisen verestä ja modifioidaan lisäämään geeni, joka luo proteiinin, joka houkuttelee T-solut hyökkäämään leukemiasolut.
Toisin kuin monille potilaille annetut tavanomaiset kemoterapialääkkeet, tämä menetelmä, jota kutsutaan CAR-T-immunoterapiaksi, luo olennaisesti mukautetun hoidon jokaiselle yksilölle, raportoi Damian Garde STAT Newsille. Yksi kerta-annos hoitoa, jonka kehittäjä nimitti Kymriahksi, jätti 83 prosentilla potilaistaan syöpävapaita kolmen kuukauden jälkeen kliinisessä tutkimuksessa.
Mutta se ei ole kaikki hyviä uutisia. Hoito maksaa 475 000 dollaria, kertoo Garde, joka, vaikkakin kallis, on paljon vähemmän kuin monet ulkopuoliset tarkkailijat odottivat. Potilaiden on matkustettava yhteen 32 paikkakunnasta Yhdysvalloissa saadakseen T-solunsa uuttamaan ja muokkaamaan 22 päivän prosessissa. Ja kuten Kaiser kertoo, pula kliinisissä tutkimuksissa on jo aiheuttanut ongelman joissakin lääketieteellisissä keskuksissa.
Ja kaikista eduistaan, tämä hoito voi tuoda mukanaan joitain pelottavia sivuvaikutuksia, Beth Mole raportoi Ars Technicalle. Voimakkain niistä on sytokiinien vapautumisoireyhtymä, jolloin immuunijärjestelmä voi mennä ylikierrokseen hyökkääen vartaloon aiheuttaen tulehduksia, elinvaurioita, kouristuksia, deliriumia, aivojen turvotusta ja joissain tapauksissa jopa kuoleman. Toistaiseksi Kymriah on hyväksytty käytettäväksi vain alle 25-vuotiaille ihmisille, jotka ovat jo kokeilleet tavanomaisempaa leukemiahoitoa ja joilla on uusiutuminen.
Vaikka FDA viittaa siihen geeniterapiana, jotkut asiantuntijat ovat kyseenalaistaneet kyseisen termin määritelmän, kirjoittaa Kristen Brown Gizmodolle . Erimielisyys johtuu siitä, että muokattu geeni ei itse paranna mitään tai korjaa biologista virhettä. Pikemminkin hoito ohjaa T-solua taudin torjuntaan.
Jopa niin, tämä viimeisin hyväksyntä on jännittävä askel syövän torjunnassa. Ennen tätä päätöstä geeniterapiahoito on aiemmin saavuttanut lainsäädännön hyväksynnän Euroopassa ja Kiinassa, Kaiser raportoi. Koska geneettinen muokkaus saa edelleen pitoa tieteessä ja lääketieteessä Yhdysvalloissa, lisähyväksynnät tulevat todennäköisesti, Kaiser toteaa, ja sisältää mahdollisen hoidon, joka voisi parantaa synnynnäistä sokeutta.
