Kuvittele katselevan sumuisen autoikkunan läpi. Voit nähdä muodot ja liikkeet toisella puolella, mutta kaikki on epäselvää, värit mykistyneet. Kuvittele nyt, jos maailma näytti siltä joka kerta, kun avasit silmäsi. Sellainen on elämä miljoonille ihmisille, joilla on kaihi, joka on sokeuden johtava syy maailmanlaajuisesti.
Vaikka kaihi voidaan helposti poistaa leikkauksella, tämä on tunkeutuva ja kallis vaihtoehto. Kehitysmaissa potilailla ei ehkä ole lainkaan pääsyä leikkaukseen. Joten äskettäin ilmoitetulla ei-kirurgisella sairauden hoidolla - kemiallisella yhdisteellä, joka voi “sulattaa” kaihi pois, kun sitä levitetään silmätippana - on mahdollisuus tehdä suuri vaikutus lääketieteelliseen yhteisöön.
Yhdisteen löysi tutkijaryhmä useista Yhdysvaltojen yliopistoista. Heidän havaintonsa julkaistiin tässä kuussa Science- lehdessä.
Ihmisen silmän linssi on valmistettu pääasiassa vedestä ja proteiineista. Vaikka suurin osa proteiineista ihmiskehossa uudistuu säännöllisesti, tämä ei pidä paikkaansa linssiproteiineja.
"Linssiproteiinisi ovat samoja proteiineja, joilla olet syntynyt", sanoo Jason Gestwicki, lääkekemian professori Kalifornian yliopistossa, San Franciscossa. "He ovat yhtä vanhoja kuin sinä."
Terveessä linssissä proteiinit on taitettu siististi. Mutta ikä, genetiikka ja ympäristötekijät voivat aiheuttaa proteiinien muodostumisen kohoumiksi, joita kutsutaan amyloideiksi. Nämä kohoumat häiritsevät näköä, aiheuttaen kaihiin liittyvän tyypillisen sameuden. Amyloidit voivat ilmetä ensin ihmisen 40- tai 50-vuotiaina, mutta ne eivät saa aiheuttaa merkittäviä näkövaikeuksia vasta 60-vuotiaana tai myöhemmin.
Gestwicki ja hänen tiiminsä jäsenet pohtivat, olisiko mahdollista löytää kemiallinen yhdiste, joka voisi vaikuttaa amyloideihin. Mahdollisuuksia oli monia: he aloittivat lähes 2500 yhdisteellä, lopulta viljelleessä peltoa 12 yhdisteeksi kemiallisessa luokassa, joka tunnetaan nimellä sterolit. Yhden sterolin, nimeltään lanosteroli, on aiemmin osoitettu vaikuttavan kaihiin, mutta vain injektoitaessa sitä suoraan silmään. Tiimi halusi jotain, jota voitaisiin käyttää silmätippojen muodossa. Toinen 12 sterolista erottui. Ryhmä kutsui sitä "yhdisteeksi 29", se osoitettiin petrimaljatestauksessa liuottamaan amyloidimassat tehokkaasti.
Seuraava vaihe oli yhdisteen 29 testaaminen hiirillä, joilla oli kaihi. Näitä hiiriä hoidettiin kolme kertaa viikossa kuuden viikon ajan, käyttämällä tippoja yhdistettä 29 oikeassa silmässä ja inerttiä kontrollia vasemmassa silmässä. Kuuden viikon jakson lopussa tutkijat tutkivat hiiriä leikkauslampututkimuksella, jolla silmälääkärit mittaavat kaihia ihmisillä. Pisarat näyttivät liuenneen monia amyloideja, tehden linssistä jälleen läpinäkyviä.
Seuraava askel on ihmistestaus. Gestwicki ja tutkijatohtori Leah Makley ovat perustaneet ViewPoint Therapeutics -yrityksen, joka haluaa kehittää turvallisen kaihi-torjuntapisaran. "Jos kaikki menee oikein", Gestwicki sanoo, että he alkavat tehdä ihmistestejä seuraavien kahden vuoden aikana.
Yhdisteen 29 vaikutukset eivät lopu kaihiin. Amyloidit ovat useiden ikään liittyvien sairauksien merkki, mukaan lukien Alzheimerin ja Parkinsonin taudit. Jos on mahdollista sulattaa nämä proteiinimäärät ihmisen silmässä, niin teoriassa samanlainen lähestymistapa voisi toimia myös aivoissa. Gestwicki toivoo tarkastelevansa tätä mahdollisuutta lähitulevaisuudessa. Yhdiste 29 itsessään ei ehkä ole läpimurto neurologisten amyloidisairauksien hoitamiseen, hän sanoo. Mutta se antoi tutkijoille paremman käsityksen siitä, kuinka tällainen prosessi voisi toimia.
"Yhdiste 29 todella osoitti meille sellaisen molekyylin ominaisuudet, jota haluamme", Gestwicki sanoo. "Minusta se oli todella tärkeä virstanpylväs."
